Mercado de Doenças Raras em 2025: o ano em que o Brasil começou a “precificar a incerteza” e os limites e oportunidades para 2026

Por que 2025 importa?

Porque foi o ano em que o debate sobre acesso em doenças raras deixou de ser binário, incorpora ou não incorpora, e começou, ainda que com hesitação, a caminhar para modelos intermediários, mais sofisticados e mais aderentes à realidade clínica, econômica e institucional do país.

Foi também o ano em que os limites do modelo vigente ficaram explícitos. E quando isso acontece, o sistema é obrigado a se olhar no espelho.

Retrospectiva 2025: os movimentos que definiram o ano

O avanço prático dos Acordos de Acesso Gerenciado

O fato mais simbólico de 2025 não foi apenas a incorporação de uma terapia específica, mas o uso, na prática, de modelos de Acordo de Acesso Gerenciado (AAG) no SUS.

Esse movimento ganhou materialidade com a incorporação do Zolgensma por meio de um modelo condicionado, associado a acompanhamento de desfechos e mecanismos de mitigação de risco. Independentemente das particularidades do desenho adotado, o ponto central foi outro: o SUS reconheceu, na prática, que terapias de altíssimo custo e elevada incerteza não precisam ficar presas ao velho binarismo do “incorpora ou não incorpora”.

O AAG parte de uma lógica simples, mas nada trivial. O acesso pode acontecer mesmo diante de incertezas clínicas e econômicas, desde que essas incertezas sejam explicitadas, monitoradas e efetivamente gerenciadas ao longo do tempo.

Na prática, isso se traduz em incorporação condicionada, critérios claros de elegibilidade, acompanhamento estruturado de desfechos no mundo real e possibilidade real de revisão futura. O caso Zolgensma foi relevante não apenas pelo medicamento em si, mas porque explicitou uma mudança de postura do sistema. Em 2025, o acesso deixou de ser tratado apenas como decisão definitiva e passou a ser encarado como processo.

O Acordo de Compartilhamento de Risco como ferramenta, não como modelo único

Dentro desse guarda-chuva maior dos Acordos de Acesso Gerenciado, os Acordos de Compartilhamento de Risco (ACR) ganharam visibilidade.

Aqui vale precisão conceitual. O ACR não é o modelo em si, mas uma ferramenta contratual dentro do AAG. Quando bem desenhado, conecta pagamento a desfechos, reduz risco fiscal e cria incentivos mais alinhados entre gestor público e fornecedor. Quando mal desenhado, vira burocracia ou, pior, um novo gargalo.

O que 2025 mostrou foi o início de um processo de experimentação institucional. Ainda há aprendizado em curso, ajustes a fazer e resistências a vencer. Mas o debate claramente amadureceu.

Acesso gerenciado vai além do ACR

Embora o ACR seja o instrumento mais visível, os Acordos de Acesso Gerenciado não se limitam a modelos de pagamento por desfecho. Ao longo de 2025, o debate evoluiu para reconhecer um conjunto mais amplo de arranjos, particularmente relevantes em doenças raras.

Falou-se, com mais seriedade, em incorporação condicionada à geração de evidência adicional, permitindo acesso temporário enquanto dados de efetividade e segurança são coletados. Também ganharam espaço modelos de cobertura com evidência em desenvolvimento, restritos a subpopulações bem definidas e sujeitos a revisões periódicas. Soma-se a isso acordos financeiros com teto orçamentário ou volume máximo, que limitam a exposição fiscal independentemente do desfecho clínico individual, além de modelos híbridos que combinam condicionantes clínicas, operacionais e financeiras.

Esses formatos reforçam um ponto central, muitas vezes negligenciado. O acesso gerenciado é uma lógica de política pública, não um contrato único. Ele permite modular risco, tempo, população e orçamento. E isso faz toda a diferença em um sistema pressionado por restrição fiscal, judicialização e rápida evolução tecnológica.

A Lei 12.401/2011 no centro do debate

A judicialização seguiu relevante em 2025, especialmente em doenças raras e terapias de alto custo. O que ficou mais claro ao longo do ano foi a causa estrutural desse fenômeno: os limites do modelo de incorporação instituído pela Lei 12.401/2011.

A Lei 12.401 foi um marco ao criar a CONITEC e estabelecer critérios técnicos, clínicos e econômicos para a incorporação de tecnologias no SUS. Trouxe racionalidade, método e transparência. Mas foi desenhada para um contexto tecnológico muito diferente do atual.

Na prática, consolidou um modelo binário de decisão. Ou a tecnologia é incorporada de forma plena, ou não é incorporada. Em doenças raras, esse desenho mostrou suas limitações com especial intensidade em 2025. A evidência clínica costuma ser limitada no momento da avaliação, os desfechos de longo prazo ainda estão em maturação, os custos unitários são extremamente elevados e o impacto orçamentário é concentrado.

Quando a resposta institucional é apenas negativa, o Judiciário passa a funcionar como via alternativa de acesso. A judicialização, portanto, não é uma anomalia. É um efeito previsível de um modelo que oferece poucas soluções intermediárias.

Foi esse tensionamento da Lei 12.401 ao longo de 2025, entre seu papel histórico e suas limitações atuais, que recolocou no centro do debate os Acordos de Acesso Gerenciado.

Onde entra o PL 667

É importante fazer uma distinção técnica, sem juridiquês. Os Acordos de Acesso Gerenciado ainda não constituem uma política formal plenamente aprovada no Brasil. O PL 667 está em tramitação justamente para preencher essa lacuna e criar uma base legal explícita para sua adoção sistemática no SUS.

Isso não significa que o país esteja juridicamente impedido de avançar. O arcabouço legal vigente já permite, em determinados contextos, a adoção de modelos de acesso condicionado e de compartilhamento de risco, desde que bem fundamentados.

A própria Lei 12.401 admite revisão e reavaliação das decisões de incorporação. A Lei 8.080 permite organizar ações e serviços conforme a necessidade assistencial e o interesse público. Normas complementares e práticas já adotadas pela CONITEC contemplam condicionantes, monitoramento pós-incorporação e reavaliação tecnológica. A prática contratual da Administração Pública admite cláusulas condicionais, metas, gatilhos e mecanismos de mitigação de risco.

Nesse contexto, ACR e outros formatos de AAG vêm sendo utilizados como soluções juridicamente possíveis, ainda que sem padronização plena. O PL 667 não cria o acesso gerenciado do zero. Ele busca dar segurança jurídica, previsibilidade e escala a práticas que já começaram a ser testadas.

Perspectivas para 2026

Se o acesso gerenciado avançar, 2026 tende a ser o ano da governança do risco. A pergunta deixa de ser se incorporar e passa a ser como monitorar. Dados de mundo real, definição clara de desfechos, auditoria e transparência serão determinantes.

A judicialização continuará influenciando o sistema enquanto o tempo da incorporação regular for maior do que o tempo de uma decisão judicial. Modelos bem desenhados de acesso gerenciado podem reduzir esse movimento, não por decreto, mas por eficiência institucional.

A expansão das terapias avançadas pressionará ainda mais o modelo atual. O debate em 2026 será menos ideológico e mais operacional, envolvendo centros habilitados, jornada estruturada, logística, acompanhamento e contratos inteligentes.

Ainda neste mês surgiram sinais importantes do que está por vir. A publicação da Resolução CMED nº 3 atualizou critérios de precificação de medicamentos novos, trazendo mais clareza regulatória para o momento de lançamento. Ainda neste mês, o acordo de cooperação entre a CONITEC e o NICE, do Reino Unido, sinalizou uma aproximação deliberada a metodologias internacionais mais maduras de avaliação de tecnologias complexas, incluindo o uso estruturado de evidência do mundo real e análises sob incerteza.

Somados, esses movimentos reforçam a leitura de que 2026 começa com peças novas no tabuleiro. O debate sobre acesso deixa de ser apenas normativo ou conceitual e passa a ser sustentado por instrumentos concretos de precificação, avaliação e governança, ainda que em processo de consolidação.

Por fim, 2026 será um ano eleitoral. Isso tende a introduzir maior cautela decisória e aversão a compromissos orçamentários sensíveis. Historicamente, esse contexto desacelera decisões na saúde pública. Paradoxalmente, pode favorecer modelos de Acesso Gerenciado. Em ambientes de maior escrutínio, decisões tecnicamente fundamentadas e com risco claramente controlado são simplesmente mais defensáveis.

Conclusão

Em doenças raras, inovação já existe. O desafio do Brasil é transformá-la em acesso responsável, sustentável e institucionalmente maduro.

2025 foi um ano de transição. Os limites da Lei 12.401 ficaram explícitos, precedentes foram criados e o debate saiu do plano abstrato. 2026 dirá se o país conseguirá consolidar esses avanços, reduzir a dependência da judicialização e evoluir de um modelo binário para uma política de acesso que reconheça, e saiba lidar com, a incerteza.

Lei é condição necessária. Execução, governança e desenho inteligente de acesso são o que realmente determinam o resultado.